国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序批准诺华制药的罕见病治疗药品奥法妥木单抗注射液的进口注册申请。目前，罕见病用药已成为行业较为盈利的板块之一，国内外众多药企纷纷加入研发行列，二十多种罕见病用药正在进行研发。

　　业内人士认为，2030年内地罕见病药物市场有望增至259亿美元，对接商业保险或成为高价值创新药商业化新常态。

　　市场快速发展

　　近年来，相关支持性政策文件陆续出台和落地，罕见病市场有望迎来快速发展。2018年5月《第一批罕见病目录》发布，收录了121种罕见病。标志着罕见病领域药品审批和保障有了指导性纲要。此后，从研发、生产、上市、支付、诊疗等方面出台了一系列政策。

　　政策鼓励药企开展罕见病药物研发。10月11日，《罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》发布，旨在提高罕见疾病临床研发效率；11月18日，《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》发布，鼓励制药企业研发罕见病治疗药物，提高临床研发效率和质量。

　　截至目前，内地共有60余种罕见病用药获批上市，40余种被纳入国家医保药品目录。

　　巨丰投资首席投资顾问张翠霞表示，全球已确认的罕见病超7000种，约5%具备有效治疗药物。在内地第一批罕见病目录囊括的121种疾病中，仅60种具备有效治疗药物。全球十大药企每年研发投入占销售收入比重均不低于20%，而内地药企的研发占比通常在2%左右，罕见病药品较为短缺，且主要依赖进口，未来市场空间巨大。

　　机构预计，全球罕见病药物市场规模将从2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年均复合增长率为11.0%。内地罕见病药物市场将由2020年的13亿美元增至2030年的259亿美元，年均复合增长率为34.5%。

　　药企积极布局

　　从全球范围看，近年来赛诺菲、阿斯利康等制药公司纷纷并购和拓展罕见病药物研发管线。

　　北海康成创始人、董事长兼CEO薛群此前表示，一款药物的生命周期大约有10年。而罕见病患者治疗周期长，除非出现新一代药，否则可以长盛不衰，罕见病药物市场较为可观。

　　罕见病药物领域景气度不断提升，相关公司受到资本市场青睐。目前，北海康成已在港股挂牌上市。此次IPO，药明生物、瑞华资本等知名机构和基金成为公司的基石投资者。

　　北海康成研发管线丰富，公司通过自主研发及合作的方式，拥有涵盖13个具有极大市场潜力药物资产组成的综合差异化产品，其中3个产品已成功上市、4个处于临床阶段、1个处于IND准备阶段、2个处于临床前阶段以及3个处于先导识别阶段的基因疗法产品。

　　康蒂尼药业、德益阳光、曙方医药、琅钰集团、信念医药等药企在积极布局，但多数企业处于较为早期融资阶段。此外，亚盛医药、君实生物等逾10家创新医药上市公司也在积极布局罕见病用药领域。

　　研究报告显示，罕见病用药逐渐成为医药行业热点，是行业较为盈利的板块之一。在政策的推动下，众多药企纷纷加入研发行列，二十多种罕见病用药正在进行研发。

　　张翠霞表示，内地药企已经意识到罕见病用药的市场价值，并将其作为进入国际市场的“敲门砖”。同时，利好政策加速推出，新药审评审批、流行病学调研、病例注册登记、诊疗体系建设等方面也做出了不少优化，部分地方政府在罕见病用药保障体系建设上进行了初步尝试，预计未来我国罕见病用药可及性及药企研发创新能力有望逐步提升。

　　研发热情高涨

　　2021年版国家医保药品目录日前正式公布，七款罕见病治疗药物成功纳入，覆盖多发性硬化症、B型血友病等罕见病适应症。

　　民生证券认为，用于治疗SMA的高价药诺西那生钠注射液被纳入医保，对罕见病药物研发是极大鼓励。预计未来在满足合理的支付金额下，医保将纳入更多罕见病药物，有望持续激发该领域的研发热情。

　　平安证券认为，罕见病用药可及性是全球性难题。2021年医保首次出现年用药金额百万级别的罕见病药品，其进医保报出“地板价”，是综合考虑支付体系、竞争格局等因素的结果，对其他高价药并不适用。我国医保定位愈加清晰，在此背景下对接商业保险或成为高价值创新药商业化新常态。

　　张翠霞表示，通过医保药品目录准入谈判，多个罕见病用药价格大幅降低，有效减轻了患者负担，期待有更多的准入谈判。薛群表示，商业保险等各方力量参与其中，可以一起发挥1+N的作用。其中，1为政府主导，N是社会各个方面（商业保险、制药企业、专项基金、患者自身的支付）。